Alnylam艾拉倫藥廠在台設立據點首款RNAi藥物為罕病治療現曙光

【本報記者鐘翠珠台北報導】美國生物製藥公司Alnylam艾拉倫藥廠今(21/29)日舉辦記者會，處長張東凱說明在台取得藥物許可證，正式宣布在台設立據點；且針對基因型的hATTR澱粉樣變性的罕病患者–Ala-97-Ser型導入RNAi(RNA干擾)創新藥物治療，進入到細胞內的層級，在致病蛋白的製造與生成直接達成抑制效果，為罕病治療出現曙光；並取得第二個罕藥RNAi藥品Givosiran在台認定，落實台灣本土罕病照護政策，讓歐美創新藥物的上市與台灣縮短差距。

化學合成藥物的治療一直以來都是人類對抗疾病的重要武器，然而某些疾病未找到有效且合適的藥物，或是無法完全治癒，因此基因層面的創新治療便成為重要的研發方向。

除了國人熟知的DNA外，近幾年RNA(核醣核酸)領域的研究也有了開創性的發現，由於「核糖核酸干擾」的作用，使得細胞裡基因發生沉默現象，才能避免致病性的蛋白質產生，因此RNAi的基因沉默作用可看成細胞內基因體的「免疫反應」，是細胞內調控機制極為重大的發現，也獲得諾貝爾醫學獎的肯定。

艾拉倫藥廠由一群傑出且嫻熟於RNAi治療的專業團隊所組成，應用科學突破技術，阻礙特定致病基因表現，進而干擾或抑制病理性蛋白質的生成；其創新藥物「詠葆玖Onpattro (成分名patisiran)」成為全球第一款經過美國食品管理局(FDA)與台灣食藥署雙重批准的RNAi藥物，即將在台上市。

Patisiran可針對甲狀腺素運載蛋白(TTR)發生基因突變所引起的遺傳性澱粉樣多發性神經病變有明確的控制效果；療法可應用於，包括：B肝、新冠肺炎等RNA病毒感染，改變過去治療選擇有限、甚至無法被治療的困境。

針對基因–Ala97Ser型患者的臨床試驗，艾拉倫藥廠醫藥事務處曾冠喬醫師分享，全球研究一共在19個國家中的44個地區展開，共納入225的患者，而台灣案例就佔了8%，約100多例的hATTR患者，已有1成患者於臨床試驗中獲治療，在18個月時的神經系統損害，生活質量，營養狀況和殘疾方面皆顯示出顯著改善、罕病控制成效良好。

臺大醫院神經部主治醫師趙啟超指出，家族性澱粉樣多發性神經病變是一種顯性染色體異常的遺傳疾病，主要成因為基因突變，使正常蛋白質結構異常，造成澱粉蛋白沉積，導致神經病變，過去台灣並無法從症狀治療入手，只能治標，也同時伴隨著副作用產生。

臺大醫院謝松蒼教授補充說，遺傳性罕病不容易受到國際藥廠的重視，因為人數太少、治療困難，但研發成本高，尤其台灣的罕病類型，更難找到有效的治療藥物，常須出國求醫，更盼外界支持。

圖說：Alnylam艾拉倫藥廠在台導入最新RNAi藥物療法，攜手台灣權威醫師跨國連線說明創新作法與治療效益，為罕病治療帶來新曙光